L'innovation thérapeutique en cancérologie porte essentiellement aujourd'hui, dans le domaine du médicament, sur les thérapies ciblées.
Leur objectif est de proposer des traitements médicaux innovants, adaptés à chaque patient et ciblant une anomalie moléculaire particulière identifiée dans leur tumeur.
Le nombre de ces molécules innovantes est en constante augmentation : près de 800 sont actuellement en phase d'essais cliniques précoces, et une quinzaine ont reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour des cancers présentant les mutations génétiques ciblées par ces molécules.
La caractérisation moléculaire de la tumeur devient un critère déterminant dans le choix de la stratégie thérapeutique, qui ne repose plus seulement sur le type et le stade de la maladie, mais permet aussi d’expliquer pourquoi deux patients présentant la même pathologie peuvent répondre de manière différente à la même thérapie, et à l'inverse pourquoi deux cancers distincts peuvent être traités par un même médicament.
En France des malades en échec thérapeutique vont bénéficier de 14 essais cliniques précoces avant même que ces molécules aient reçu l’autorisation de mise sur le marché. En accédant plus rapidement au traitement ont leur accorde une meilleure chance de guérison, dans un cadre sécurisé.
